O`zbekiston respublikasi oliy va o`rta maxsus ta’lim vazirligi mirzo ulug`bek nomidagi o`zbekiston milliy universiteti biologiya fakulteti biologiya yo`nalishi

Gen terapiyasi nima? Bu qanday ishlaydi?
Tanangizdagi hujayralardagi genlar salomatligingizda muhim rol o'ynaydi - haqiqatan ham nuqsonli gen yoki genlar sizga kasal bo'lib qolar.

Olimlar buni e'tirof etish uchun o'nlab yillar davomida genlarni o'zgartirish yoki kasallik yoki tibbiy holatni davolash, davolash yoki oldini olish uchun buzilgan genlarni sog'lom odamlar bilan almashtirish yo'llari ustida ishlashmoqda.

Endi gen terapiyasi bo'yicha ushbu tadqiqot nihoyat to'lanadi. 2017 yil avgust oyidan beri AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi uch turdagi gen terapiya mahsulotlarini tasdiqladi.

Ulardan ikkitasi bemorning hujayralarini o'lik saraton kasalligiga hujum qilish uchun qayta dasturlashtiradilar va eng so'nggi tasdiqlangan mahsulot ma'lum bir gen mutatsiyasiga olib keladigan kasallikka sabab bo'ladi.

Hujayra va genlar nima? Ularning o'zaro ta'siri qanday?

Hujayralar va genlar o'rtasidagi munosabatlar qanday?

Hujayralar barcha jonzotlarning asosiy qurilish bloklari; inson tanasi trilliondan iborat. Hujayralarimiz ichida mushaklarni, suyaklarni va qonni ishlab chiqaruvchi muayyan oqsil va fermentlarni ishlab chiqarish uchun ma'lumotni taqdim etadigan minglab genlar mavjud bo'lib, ular o'z navbatida tananing funktsiyalarini ko'pchilikni qo'llab-quvvatlaydi, masalan, hazm qilish, energiya ishlab chiqarish va o'sishi. 

Ba'zida genning butun yoki bir qismi nuqsonli yoki tug'ilishdan nuqsonli, yoki kattalar hayotida o'zgarishi yoki mutatsiyaga uchrashi mumkin. Ushbu turdagi o'zgarishlarning barchasi sog'liq muammolari yoki kasalliklarga qanday hissa qo'shishi mumkin bo'lgan oqsillarni qanday tuzatishni buzishi mumkin.

Gen terapiyasida olimlar mavjud bo'lgan muammolarga bog'liq holda bir nechta narsalarni qilishlari mumkin. Ular tibbiy muammoni keltirib chiqaradigan, kasallikka qarshi kurashish yoki davolanishga yordam berish uchun genlarni qo'shadigan genlarni almashtirishi yoki muammolarni keltirib chiqaradigan genlarni o'zgartira oladigan genni almashtirishi mumkin.

Yangi genlarni to'g'ridan-to'g'ri hujayra ichiga joylashtirish uchun olimlar geni etkazib berish uchun genetik jihatdan yaratilgan "vektor" deb nomlangan vositadan foydalanadilar.

Masalan, viruslar genetik materialni hujayralarga etkazib berishning tabiiy qobiliyatiga ega va shuning uchun vektor sifatida foydalanish mumkin. Virusni terapevtik genlarni inson hujayralariga ko'chirish uchun ishlatishdan oldin, u yuqumli kasallikka sabab bo'lish qobiliyatini yo'qotish uchun o'zgartiriladi.

Gen terapiyasi tanadagi yoki tashqarida xujayralarni o'zgartirish uchun ishlatilishi mumkin. Tananing ichki qismida amalga oshirilganda, shifokor genni ko'tarib turgan vektorni bevosita tanadagi hujayralarga ega bo'lgan qismga kiritadi.

Tananing tashqarisida hujayralarni o'zgartirish uchun ishlatiladigan gen terapiyasida, qon, suyak iligi yoki boshqa to'qimalarni bemordan olish mumkin va laboratoriyada alohida hujayralarni ajratish mumkin. Kerakli genni o'z ichiga olgan vektor ushbu hujayralarga kiritiladi. Hujayralar, laboratoriyada ko'paytirish uchun qoldiriladi va keyinchalik ko'payib boradi va natijada kerakli ta'sirni ishlab chiqarish davom etadigan bemorga qaytariladi.

Agar kompaniya odamlarda foydalanish uchun gen terapiyasi mahsulotini sotishdan oldin, gen terapiya mahsuloti xavfsizlik va samaradorlik uchun sinovdan o'tishi kerak, shunda FDA olimlari terapiyani xavflarini foydali tomonga mos deb hisoblashlari mumkin.

Gen terapiyasi shifokorni o'zgartirish va qiyin, hatto davolanmagan kasalliklarga duchor bo'lgan bemorlar uchun imkoniyatlar yaratishga va'da beradi. Olimlar ushbu davolashda katta qadamlar qo'yishda davom etar ekan, FDA hayotni saqlab qolish uchun potentsialga ega bo'lgan poydevorli davolashlarni darhol ko'rib chiqish orqali rivojlanishni tezlashtirishga yordam beradi.
Gen davolash - bu davolash irsiy bo'lmagan irsiy, deb multifakatorial kasalliklar, bir kasal boshqa hujayralarga genini kiritish orqali amalga oshiriladi. davolash maqsadi yangi xususiyatlar hujayralarini berib genetik kamchiliklarini yoki bartaraf etish hisoblanadi. hujayra ichida kiriting ancha oson to'liq mavjud kamchiliklarni bartaraf etish uchun ko'proq, genini ish, sog'lom bo'ladi.

Gen davolash somatik to'qimalarda tadqiqotlar uchun cheklangan. Bu jinsiy va embrional hujayralar bilan har qanday to'siq juda oldindan aytish qiyin natija berishi mumkin, deb aslida tufaylidir. Bugungi kunda amaliy texnikasi monogenik va multifaktöriyel ikkala kasalliklar (malign g'urra og'ir yurak-qon tomir kasalliklarining ba'zi turlarini, virusli kasalliklar) davolashda samarali bo'ladi. gen davolash, OIV infektsiyasi va bilan bog'liq barcha loyihalari haqida 80% saratoni. Ayni paytda, tadqiqot bunday olib borilmoqda irsiy kasalliklarni o'qigandirsiz B, deb Gaucher kasalligi, mukovistsidoz, hiperkolesterolemi.

Davolash genetik kasalliklar o'z ichiga oladi:

· Tanlash va bemorda hujayralari individual turdagi ko'paytirish;

· Xorijiy genlar joriy etish;

· Hujayralari tanlash qaysi "qo'lga" xorijiy genning;

· Bemor joylashtirish (masalan, qon quyish orqali).

Gen davolash bemorning to'qimalariga klonlanan DNKning joriy asoslangan. eng samarali usullari in'ektsiya va aerozollar emlash, deb qabul qilinadi.

Gen davolash, ikki yo'l bilan ishlaydi: monogenik kasalliklar davolash

1.Bu norotransmitterlarini ishlab chiqarish hujayralari uchun hech qanday zarar bilan bog'liq miya tartibsizliklarni o'z ichiga oladi.

2. Davolash irsiy kasalliklar. 

· Immun hujayralari genetik takomillashtirish;

· O'simta immun oshirish;

· Onkogenlarini blok ifoda;

· Kimyoterapiya sog'lom hujayralarga himoya qilish;

· Kirish shish supresor genlar;

· Antio'simta agentlari sog'lom hujayralari ishlab chiqarish;

· O'simta qarshi vaksina ishlab chiqarish;

· Antioksidantlar yordamida

Gen davolash foydalanish ko'p afzalligi bor, va ba'zi hollarda kasal odamlar uchun oddiy hayot faqat imkoniyat. Biroq, ilm-fan, bu maydoni to'liq tushunib bo'lmaydi. jinsiy va oldindan o'rnatish embrional hujayralar sinovdan mavzuida xalqaro taqiq yo'q. Bu yoqimsiz gen tuzilmalar va mutatsiyalar oldini olish uchun amalga oshiriladi.

1.Nishon hujayralarining yo'naltiriladi gen, uzoq vaqt davomida faol bo'lishi kerak.

2.Begona atrof-muhit gen uning samaradorligini saqlab kerak.

3.Gen uzatish organizmida salbiy reaktsiyaga sabab bo'lmasligi kerak.

Adabiyotlar:

1. 
   K. Bahodirov. Ichki kasalliklarda tashxis va diagnostika. T., 1993.
   
2. 
   L.S. Zalikina. Bemorlarning umumiy parvarishi. T., 1995.
   
3. 
   N.M. Kamolov. Ichki kasalliklar. T., 1996.
   
4. 
   V.A. Galkin. Ichki kasalliklar. T., 1989.