Генотерапия совокупность

Генотерапия  — совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний.  Принципиальный смысл генетической терапии заключается в замещении мутантного белка клеток человека на соответствующий нормальный белок, который будет синтезироваться в клетках. То есть генотерапия направлена на компенсацию нарушенных функций клетки на генетическом уровне. Причем таким способом возможно лечение не только генетических, но и других заболеваний (рак, СПИД и т. п.), поэтому методы генетической терапии различны.
Генная инженерия занимается получением новых комбинаций генетического материала с помощью переноса конструкций генов, созданных путем манипуляций с нуклеиновыми кислотами вне клетки, в живой организм в результате чего достигается получение новых свойств в клетке реципиенте и передача последних потомству.
В первые годы основными объектами опытов генной инженерии были кишечная палочка. Со временем были разработаны целые системы клонирования рекомбинантных микроорганизмов, клеток растений и животных.
История генной терапии
1990 г. Первое разрешенное в истории США клиническое исследование генной терапии было проведено 14 сентября 1990 в Национальном институте здоровья (NIH) под руководством Вильяма Андерсона. Четырёхлетняя Ашанти ДеСильва получила лечение от тяжелого генетического дефекта сложного комбинированного иммунодефицита, связанного с недостатком фермента ADA. Во взятой у пациента крови дефектный ген был заменен на функциональный вариант. Это привело к частичному восстановлению иммунной системы Ашанти. 
В 2003 команде Калифорнийского Университета удалось перенести гены в нейроны головного мозга, используя липосомы, покрытые полимером.
2006 г. Первая демонстрация эффективной борьбы с раком с использованием генной терапии. 
Коллектив учёных во главе с Luigi Naldini и Brian Brown сообщил о прорыве в генотерапии: разработан способ «обмана» иммунной системы, вызывающей отторжение генно-модифицированных клеток.
2011. Пациент, проходивший лечение в 2007 и 2008 годах у Геро Хюттера, был излечен от ВИЧ методом повторной трансплантации гематопоэтических стволовых клеток. Методы этого лечения, которые требовали полного удаления существующего костного мозга пациента, что было очень изнурительной процедурой, не были приняты медицинским сообществом вплоть до 2011 года.
2012. Учёные из испанского Национального онкологического научного центра под руководством его директора Марии Бласко доказали, что продолжительность жизни мышей можно увеличить однократным введением препарата, непосредственно воздействующего на гены животного во взрослом состоянии. Мыши, получавшие терапию в возрасте одного года, жили дольше в среднем на 24 %, а в возрасте двух лет — на 13 %. Кроме того, лечение привело к значительному улучшению состояния здоровья животных, задержав развитие возрастных заболеваний.
Выводы. Достижения генной инженерии активно используются в терапии на современном этапе. С помощью генной инженерии получают труднодоступные обычным путем или экономически невыгодные препараты, такие как инсулин, интерфероны, соматотропин и др. Кроме того, генная инженерия используется при получении рекомбинантных вакцин, например, против вирусного гепатита В, а также в создании диагностических тест систем для опасных инфекций как ВИЧ инфекция.