Kurs ishi mavzu: Odamda neyrogenerativ kasalliklar va gen terapiyasi

Gen terapiyasi tanadagi yoki tashqarida xujayralarni o'zgartirish uchun ishlatilishi mumkin. Tananing ichki qismida amalga oshirilganda, shifokor genni ko'tarib turgan vektorni bevosita tanadagi hujayralarga ega bo'lgan qismga kiritadi.
Tananing tashqarisida hujayralarni o'zgartirish uchun ishlatiladigan gen terapiyasida, qon, suyak iligi yoki boshqa to'qimalarni bemordan olish mumkin va laboratoriyada alohida hujayralarni ajratish mumkin. Kerakli genni o'z ichiga olgan vektor ushbu hujayralarga kiritiladi. Hujayralar, laboratoriyada ko'paytirish uchun qoldiriladi va keyinchalik ko'payib boradi va natijada kerakli ta'sirni ishlab chiqarish davom etadigan bemorga qaytariladi. Bu qanday amalga oshiriladi
Gen terapiyasi kasalliklarni davolash uchun dorilar o'rniga genlarni ishlatishdan iborat. Bu kasallik tomonidan zararlangan to'qimalarning genetik materialini odatdagidan boshqasiga o'zgartirish orqali amalga oshiriladi. Hozirgi vaqtda gen terapiyasi ikkita molekulyar texnika yordamida amalga oshirildi, CRISPR texnikasi va Car T-Cell texnikasi:
CRISPR texnikasi
CRISPR texnikasi DNKning kasalliklarga aloqador bo'lishi mumkin bo'lgan ma'lum hududlarini o'zgartirishdan iborat. Shunday qilib, ushbu uslub genlarni aniq joylarda, tezkor va arzonroq tarzda o'zgartirishga imkon beradi. Umuman olganda, texnikani bir necha bosqichda bajarish mumkin:
. Maqsadli genlar yoki ketma-ketliklar deb ham atash mumkin bo'lgan o'ziga xos genlar aniqlanadi;
. Aniqlashdan so'ng olimlar maqsadli mintaqani to'ldiradigan "qo'llanma RNK" ketma-ketligini yaratadilar;
. Ushbu RNK Cas 9 oqsili bilan birga hujayraga joylashtirilgan bo'lib, u maqsad DNK ketma-ketligini kesish orqali ishlaydi;
. Keyinchalik, oldingi ketma-ketlikka yangi DNK ketma-ketligi kiritiladi.
Ko'pgina genetik o'zgarishlar somatik hujayralarda joylashgan genlarni o'z ichiga oladi, ya'ni nasldan naslga o'tmaydigan genetik materialni o'z ichiga olgan hujayralar, o'zgarishni faqat shu odamga cheklaydi. Shu bilan birga, CRISPR texnikasi jinsiy hujayralar, ya'ni tuxum yoki sperma ustida olib boriladigan tadqiqotlar va tajribalar paydo bo'ldi, bu texnikani qo'llash va insonning rivojlanishida uning xavfsizligi to'g'risida bir qator savollar tug'dirdi. .
Texnika va genlarni tahrirlashning uzoq muddatli oqibatlari hali ma'lum emas. Olimlarning fikriga ko'ra, inson genlari bilan manipulyatsiya qilish odamni o'z-o'zidan paydo bo'ladigan mutatsiyalar paydo bo'lishiga moyil qilishi mumkin, bu esa immunitet tizimining haddan tashqari faollashishiga yoki jiddiy kasalliklarning paydo bo'lishiga olib keladi.
O'z-o'zidan paydo bo'ladigan mutatsiyalar va o'zgarishlarning kelajak avlodlar uchun o'tkazuvchanligi ehtimoli atrofida aylanish uchun genlarni tahrirlash to'g'risidagi munozaradan tashqari, protseduraning axloqiy masalasi ham keng muhokama qilindi, chunki bu usul chaqaloqning hayotini o'zgartirish uchun ham ishlatilishi mumkin. xususiyatlari, masalan, ko'z rangi, bo'yi, soch rangi va boshqalar. Avtomobillarni T-Hujayrasi usuli
Car T-Cell texnikasi allaqachon AQSh, Evropa, Xitoy va Yaponiyada qo'llanilgan va yaqinda Braziliyada limfomani davolashda ishlatilgan. Ushbu usul immunitet tizimini o'zgartirishdan iborat bo'lib, o'simta hujayralari tanadan osonlikcha tanib olinadi va yo'q qilinadi.
Buning uchun odamning mudofaa T hujayralari olib tashlanadi va ularning genetik moddasi manipulyatsiya qilinadi, hujayralarga CAR genini qo'shib, kimerik antigen retseptorlari deb nomlanadi. Genni qo'shgandan so'ng, hujayralar soni ko'payadi va hujayralarning etarlicha soni tekshirilgandan va o'smani aniqlash uchun ko'proq moslangan tuzilmalar mavjud